针对常见癌症的药物进入2期临床试验

称为KRAS的基因突变导致多达20％的人类癌症，尤其是白血病、结肠直肠癌、肺癌和胰腺癌。不幸的是，直到现在，有效的治疗手段仍未普及。

问题在于KRAS蛋白结构太过平滑。通常，蛋白质在其表面上带有“小口袋”，而药物分子则被设计成能锁住蛋白质以便发挥作用。但是KRAS上似乎没有药物的“立足处”。生物技术公司Amgen的一个小组使用伯克利实验室高级光源（ALS）的X射线晶体学技术检查了一种特定的KRAS突变蛋白，称为KRAS（G12C）。这项技术创建了蛋白质结构的高分辨率图-可以肯定的是，他们发现了以前被遗漏的“小口袋”。

后来的研究使研究小组能够研究分子相互作用，并设计适合这种情况的药物。几年工作的最终结果是AMG 510，它可以与“口袋”结合并将蛋白质锁定在非活性状态。

研究人员在大约13％的肺腺癌，3％的大肠癌和2％的其他癌症中发现了KRAS（G12C）突变，这意味着AMG 510是一种有希望的潜在治疗方法。

在较早的研究中，该药物被证明可驻留在KRAS（G12C）上并有效地与其结合，从而导致小鼠肿瘤缩小。获得这些结果后，美国食品药品监督管理局（FDA）对AMG 510进行了快速跟踪，将其作为具有KRAS（G12C）突变并且以前无法通过其他方法进行治疗的转移性非小细胞肺癌的治疗方法。现在，它已被批准用于2期临床试验。这使AMG 510成为针对这种常见癌症原因的第一种疗法，并进入了临床试验。

早期研究的结果发表在数月前的《自然》杂志上。